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Genética/Clonagem/Terapia gênica

Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas

19/09/2008

0883/2007 -

Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas


High cost drugs for rare diseases in Brazil: lysosomal storage disorders as a model


Monica Vinhas de Souza - Souza, MV - Hospital de Clínicas de Porto Alegre/Universidade Federal do Rio Grande do Sul
Bárbara Corrêa Krug (Krug, BC)
Paulo Dornelles Picon (Picon, PD)
Ida Vanessa Doederlein Schwartz (Schwartz, IVD) - autor correspondente

Instituições:
Ida – Serviço de Genética Médica, HCPA; Departamento de Genética, Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS).
Bárbara – Programa de Pós-Graduação em Ciências Médicas, FAMED-UFRGS
Picon – Serviço de Medicina Interna, HCPA


Resumo
Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e Mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a estas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com este crescente desafio.
PALAVRAS-CHAVE: Doenças raras, doenças lisossômicas, medicamentos de alto custo, políticas de saúde.

Abstract
This paper approaches in a critical way aspects of Brazilian public policies for drugs,emphasizing those classified as high cost and for rare diseases.The lysosomal storage diseases were the example because of their rarity and the international trend for the development of new drugs for their treatment,all at high costs.Three lysosomal storage diseases were approached:Gaucher disease,Fabry disease and Mucopolysaccharidosis type I. Gaucher disease has its treatment drug licensed in Brazil and guidelines for its use are established through a clinical protocol by the Ministry of Health.The others have their drug treatments registered in Brazil;however, no treatment guidelines for them have been developed by the government. The objective of the paper was to stir up the discussion on the role of health technology assessment for high-cost drugs for rare diseases in Brazil, emphasizing the need for establishing health policies with legitimacy towards these diseases.Despite the difficulties in establishing a health policy for each rare disease, it is possible to establish rational models to deal with this growing challenge.
KEY WORDS: Rare diseases, lysosomal storage diseases, high-cost drugs, health policies.

 

http://www.abrasco.org.br/cienciaesaudecoletiva/artigos/artigo_int.php?id_artigo=2406

 

 

 


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